Nuevo avance en la medicina china

Científicos chinos utilizan por primera vez la herramienta CRISPR en un paciente con VIH
Científicos chinos utilizan por primera vez herramientas de edición genética en pacientes con sida

Actualizado a las 0658 GMT (1458 HKT) 13 de septiembre de 2019

Informe de Julie Zogg y Serenity Wang, CNN News

Actualizado a las 0658 GMT (1458 hora de Hong Kong) del 13 de septiembre de 2019

que ¿Cómo se edita el gen CRISPR Cas9?

• ¿Qué es CRISPR? ¿Edición del gen Cas9?

pero Los médicos ofrecieron al ciudadano chino un rayo de esperanza: una médula ósea. trasplante para tratar su cáncer y un extra tratamientoa intentar librar su sistema del VIH, según a un nuevo artículo publicado en The New England Journal of Medicine.

esto involucrado el uso de la herramienta de edición de genes CRISPR-Cas9 para eliminar un gen conocido como CCR5 a partir de células madre de médula ósea extraídas de un donante, antes trasplantarlos al paciente, científicos de la Universidad de Pekín dijo en el estudio.

"Después de ser editadas, las células (y las células sanguíneas que producen) tienen la capacidad de resistir la infección por VIH", dijo el científico principal Deng Hongkui dijo a CNN el viernes.

gente que portan copias defectuosas de CCR5 son altamente inmune al VIH, porque el virus utiliza una proteína producida por este gen pueda entrar en las células de una persona infectada. dos hombres, conocido como el paciente de Berlín y el paciente de Londres, se convirtió en el primer personas en el mundo curadas del VIH después de recibir trasplantes de médula ósea de donantes que tuvo la mutación de forma natural.

Beijing (CNN) El panorama para el paciente de 27 años es sombrío. En mayo de 2016 descubrió que tenía sida. Dos semanas después, le dijeron que tenía leucemia linfoblástica aguda.

Pero según el New England Journal of Medicine Revista de Inglaterra de En un nuevo artículo publicado en la revista Medicine, los médicos han dado al ciudadano chino un rayo de esperanza: un trasplante de médula ósea para tratar su cáncer y tratamientos experimentales adicionales para intentar eliminar el virus VIH de su cuerpo.

Los científicos de la Universidad de Pekín dijeron en el estudio que esto implica utilizar la herramienta de edición de genes CRISPR-Cas9 para eliminar un gen llamado CCR5 de las células madre de la médula ósea de un donante y luego trasplantarlas al paciente.

"Después de la edición, estas células -y las células sanguíneas que producen- tienen la capacidad de resistir la infección por VIH", dijo el viernes a CNN el científico principal Deng Hongkui.

Las personas que portan copias defectuosas de CCR5 son altamente inmunes al VIH porque el virus utiliza proteínas producidas por este gen para ingresar a las células de una persona infectada. El paciente de Berlín y el paciente de Londres se convirtieron en las primeras personas en el mundo en curarse del SIDA, recibiendo trasplantes de médula ósea de donantes con mutaciones naturales.

el El paciente estuvo de acuerdo y el experimento se llevó a cabo en el verano de 2017. Fue la primera vez que se utilizó CRISPR-Cas9 en un paciente con VIH. en A principios de 2019, 19 meses completos después de que se administró el tratamiento, "La leucemia linfoblástica aguda estaba en remisión completa y Las células del donante que portaban el CCR5 extirpado persistieron", afirmaron los científicos. dijo en el periódico.

pero no había suficientes para erradicar el virus del VIH en el el cuerpo del paciente. Después del trasplante, sólo aproximadamente del 5% al 8% de Las células de la médula ósea del paciente portaban la edición CCR5, según los investigadores. "En el futuro, mejorar aún más la Eficiencia de la edición de genes y optimización del trasplante. El procedimiento debería acelerar la transición a las aplicaciones clínicas", dijo Deng.

El paciente estuvo de acuerdo y el experimento se realizó en el verano de 2017. Esta es la primera vez que se utiliza CRISPR-Cas9 en pacientes con VIH. A principios de 2019, 19 meses después de recibir el tratamiento, "la leucemia linfoblástica aguda estaba en remisión completa y las células del donante que portaban CCR5 persistían", dijeron los científicos en el artículo.

Pero no hay suficientes medicamentos para eliminar el virus del VIH en los pacientes. Después del trasplante, sólo alrededor del 5% al ​​8% de las células de la médula ósea de los pacientes portan el factor de edición CCR5, dijeron los investigadores. "En el futuro, mejorar aún más la eficiencia de la edición de genes y optimizar los procedimientos de trasplante debería acelerar la transición a las aplicaciones clínicas", afirmó Deng.

pero él no ve esto como un retroceso."El objetivo principal del estudio fue evaluar la seguridad y viabilidad de tallos editados genéticamente trasplante de células para el tratamiento del SIDA", afirmó Deng. Según Para Deng, esto fue un éxito: los científicos no detectaron ningún gen eventos adversos relacionados con la edición, incluso si son "más profundos a largo plazo Se necesitan estudios para determinar los efectos no deseados y otras medidas de seguridad. evaluaciones", dijo Deng.

el La mutación del gen CCR5 se ha asociado con un 21% más de riesgo de sufrir muriendo temprano, según según un artículopublicado en Nature en junio, aunque no está claro por qué.

Pero no lo ve como un retroceso. "El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y viabilidad del trasplante de células madre editadas genéticamente para tratar el VIH", afirmó Deng. Fue un éxito, dijo Deng: los científicos no encontraron eventos adversos relacionados con la edición de genes, aunque "se necesitan estudios más largos y profundos para realizar efectos fuera del objetivo y otras evaluaciones de seguridad", dijo Deng.

Un artículo publicado en Nature en junio afirmó que las mutaciones en el gen CCR5 están asociadas con un aumento del 21% en el riesgo de muerte prematura, aunque el motivo no está claro.

el equipo que realizó el estudio tenía células humanas CCR5 editadas previamente trasplantadas en ratones, haciéndolos resistentes al VIH. Los científicos estadounidenses han llevado a cabo experimentos similares en humanos, con cierto éxito, utilizando una herramienta de edición de genes más antigua llamada dedo de zinc nucleasa.

El equipo que llevó a cabo este estudio había trasplantado previamente células humanas CCR5 editadas en ratones para hacerlos resistentes al VIH. Los científicos estadounidenses ya han realizado experimentos similares en humanos, con cierto éxito, utilizando una herramienta de edición de genes más antigua llamada nucleasa de dedos de zinc.

China ha invertido mucho en tecnología de edición genética, convirtiendo a la biotecnología one las prioridades de su Plan Quinquenal anunciado en 2016. El gobierno central ha financiado investigaciones en varios países del mundo. "primicias", incluida la primera uso de la herramienta de edición genética CRISPR-Cas9 en humanos en 2016 y el primer uso reportado de tecnología de edición de genes para modificar embriones humanos no viables en 2015.

en En diciembre de 2018, el científico chino He Jiankui creó un grupo internacional alboroto después de él anunció que había utilizado con éxito CRISPR-Cas9 para modificar el ADN de dos embriones antes del nacimiento, creando esencialmente el mundo primeros humanos genéticamente modificados.

China ha invertido mucho en tecnología de edición de genes, haciendo de la biotecnología una de las prioridades de su plan quinquenal anunciado en 2016. El gobierno central ha financiado una serie de "primeras" investigaciones mundiales, incluido el primer uso de la herramienta de edición de genes CRISPR-Cas9 en humanos en 2016, y el primer uso reportado de tecnología de edición de genes para modificar embriones humanos no viables en 2015.

En diciembre de 2018, el científico chino He Jiankui causó un revuelo internacional cuando anunció que había utilizado con éxito CRISPR-Cas9 para modificar el ADN de dos embriones antes del nacimiento, creando el primer ser humano genéticamente modificado del mundo.

deng Hongkui sigue creyendo firmemente en CRISPR-Cas9. Él piensa que podría "traer un nuevo amanecer" a las enfermedades relacionadas con la sangre como el SIDA, anemia falciforme, hemofilia y beta talasemia y que, gracias a esta nueva tecnología, "el objetivo de una cura funcional para el SIDA es cada vez más cerca."

Deng Hongkui sigue creyendo firmemente en CRISPR-Cas9. Él cree que esto traerá un "nuevo amanecer" a las enfermedades relacionadas con la sangre como el SIDA, la anemia falciforme, la hemofilia y la talasemia. Gracias a esta nueva tecnología, "el objetivo del tratamiento funcional del VIH está cada vez más cerca".

Nota: CRISPR(/'krɪspər/, agrupado palindrómico corto regularmente espaciado repeticiones) es una secuencia repetitiva en el genoma de los procariotas. Es un arma inmune producida por la lucha entre bacterias y virus en la historia de la evolución de la vida. En pocas palabras, los virus pueden integrar sus genes en las bacterias y utilizar las herramientas de las células bacterianas para contribuir a su propia replicación genética. Para eliminar los genes invasores extraños de los virus, las bacterias han desarrollado el sistema CRISPR-Cas9. Usando este sistema, las bacterias pueden eliminar silenciosamente genes virales de su propia eliminación de cromosoma, que es exclusiva de las bacteriasSistema inmunológico.